中国生物医药产业规模已位居前列。形成包括研发、生产、流通、使用四个环节，涉及研发外包服务公司、高等院校、科研机构、制药公司、原料供应商、医疗器械制造公司、经销商、医院等在内的复杂的供应链体系。

但另一方面，生物制药链条上的高端研发和产业化所需要的关键仪器、设备、耗材等，仍然以进口为主，一旦国际形势发生重大变化，国产的核心设备目前还无法替代。提高质量、扩大产能和降低价格的社会需求十分迫切。

随着产业规模的持续扩大和国内外竞争的不断加剧，如何切实保障产品质量，如何真正提高过程效率，如何有效降低制备成本，将成为未来生物制药企业竞争的核心要素。

“众所周知，细胞与基因治疗行业的生产工艺和体系非常重要，而其中关系到生产工艺质量的酶、细胞处理系统等原材料和设备目前一定程度上都是依赖进口，如果能实现国产高质量替代的话，不仅仅是生产成本的降低，同时也给国内企业提供了一个稳定的供应来源。“博雅辑因首席执行官魏东表示。

博雅辑因首席执行官 魏东

以下为魏东对话精彩内容摘录

Q：E药经理人

A：博雅辑因首席执行官 魏东

Q:业界普遍认为CDE关于肿瘤临床价值指导原则引发了对源头创新的讨论，通过中国医药创新也将开启以临床差异化价值为导向的“下半场”，这一政策方向对你所在的公司研发立项会有哪些影响？你认为对创新药公司会对如今研发“内卷”、赛道“同质化”的问题有改善吗？

A:关于当下的行业发展，在我看来只要秉持从科学和患者需求出发，高质量转化，我们是希望能够和同行企业一起，探索开发出更多创新治疗方法，从而帮助更多患者。

博雅辑因是一家专注将基因编辑技术转化为创新疗法的企业，包括基因编辑疗法在内的细胞和基因疗法是在DNA和RNA层面治疗疾病，也就是从根本上治疗疾病，因此有望为很多目前没有治疗或治愈方法的疾病带来创新疗法。从这个角度来看，此类前沿创新疗法更多的是针对未被满足的医疗需求，能够提供临床差异化价值。

例如，我们的领先产品是针对输血依赖型β地中海贫血的，有望为这些患者带来一次性治愈的可能，近日，由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所 ）牵头、我们支持的“中国重型地中海贫血患者疾病负担及诊疗现状横断面调查研究”的阶段性成果发布，也揭示了患者未被满足的治疗需求。

Q:麦肯锡研究认为，我国已经进入新药研发“第二梯队”，你认为，国内医药创新能够成为第二梯队领头羊的机会在哪些方面？距离第一梯队在哪些方面还有差距？

A:近年来，国内创新药领域得到了前所未有的发展，尤其是我们公司所在的细胞与基因治疗领域，在政策的支持、资本的关注，以及基础科研的原始创新的推动下，迎来了发展的快车道。

在政策方面，2021年，国家“十四五”规划纲要将基因技术列为了未来产业，北京、上海、天津、广东等多个省市将基因编辑写入了地方相关产业规划，国家药监局也发布了多个基因治疗领域的指导原则。这一系列政策的发布，为整个行业发展提供了重要的政策指导和支持。

此外，值得注意的是，拥有具有国际竞争力的底层原始创新技术，是我们走向国际竞争的重要底气。中国创新药企近年来的快速发展，离不开中国基础科研水平和原始创新能力的提升。从基因编辑领域来看，我们国家的基因编辑基础研究水平并不逊色于发达国家，在相关论文和专利数上位居全球第二。比如，我们公司的科学创始人、北京大学魏文胜教授，他是国际上基因编辑领域的知名专家，其实验室研发的新型RNA单碱基编辑技术LEAPER，在国际上具有强大的竞争力，该技术作为一项底层技术，在科学研究和疾病治疗方面都有显著的优势。目前我们公司基于该项拥有自主知识产权的技术，与知名科研机构进行了一系列的研究合作，以加速将这项具有国际竞争力的技术在国际上率先转化为创新疗法。

当然，资本的支持也是整个行业迅速发展的重要原因，从我们公司过去一年多来的融资动态中可窥见一斑，2020年10月至2021年4月，我们公司完成了B轮和B+轮两轮融资，一共融资8.5亿元人民币。

在政策、资本、科研的助力下，国内创新药企实现了快速发展，但距离国际第一梯队仍有一定的距离，从基因编辑领域来看，国内产业发展生态环境仍有待提升。比如，欧美等发达国家在前沿技术转化方面已经建立起了成熟的转化机制，从人才到产业上下游布局等，他们有着完备的产业生态环境。这也是我们公司迈向国际化发展、在全球基因编辑产业聚集地大波士顿地区布局研发中心的重要原因之一，利用当地的产业生态环境优势，加速推动基因编辑创新疗法的转化，从而推动公司成为具有国际竞争力的企业。

Q:你所在公司新药研发立项时，会主要考虑的核心影响因素有哪些？

A:对于技术的掌握以及对于患者需求的满足的两方面的考虑，这也是新药研发立项的基础。

Q:对于基因编辑领域来说，自建研发平台的优势和必要性是什么？

A:博雅辑因目前围绕基因编辑技术打造了四个不同的研发平台，包括针对造血干细胞的体外基因编辑疗法平台、针对T细胞的体外基因编辑疗法平台、基于RNA编辑技术LEAPER的体内基因编辑疗法平台和通过高通量基因组编辑开发靶向疗法的平台。四个平台的新药研发方向和技术不同；在每个平台上，我们都有领先产品。

打造研发平台的优势是，一方面，一旦我们通过领先产品走通了技术路径，在研发第二款、第三款疗法或者药物时，整个底层技术和转化体系已经搭建起来了，产品研发将会相对容易很多；另一方面，我们可以在相关领域积累更多更深的经验，并不断优化相关治疗方法，从而能够帮助更多的患者。比如，针对我们的造血干细胞平台，去年在第63届美国血液学会（ASH）年会上展示了关于造血干细胞（HSC）新表面标志物和迁移的研究，这些研究对于未来造血干细胞基因疗法的开发和造血干细胞移植的临床应用都有其价值。

今年1月，我们与细胞生态海河实验室签署战略合作研发协议，共同推进造血干细胞再生治疗转化，打造造血干细胞疗法原始创新平台。此外，不同平台之间除了可以对冲新疗法研发风险之外，还可以在一些相同的领域上相互支持和提升新疗法的研发效率，也是基于这一认知，公司在四大平台的基础上，也打造了基因编辑、高通量基因组筛选和生物信息三大卓越中心，从而从整体上提升创新疗法立项和开发的战略定位和效率。

Q:你认为，药企尤其是Biotech公司在产品推进到哪个阶段就需要去布局商业化？

A:关于商业化布局，我相信每个企业都有自己的计划，总体来看Biotech特别是细胞与基因治疗行业其产业化、商业化布局会比传统药物更早一些，一是该领域对生产工艺的要求非常严格，商业化生产基地的建设必须先行；其次，因为这些疗法非常先进，在市场、支付等方面可参照的经验不多，企业需要提前布局。

Q:博雅辑因是否有已经布局商业化的产品？如何描述该产品的临床价值与优势？

A:从我们公司来看，我们的领先研究产品针对输血依赖型的β地中海贫血病的ET-01正在开展I期多中心临床试验，在这一阶段我们已经开始启动商业化布局，并在去年启动了商业化基地项目。

对我们企业自身来说，提前进行商业化布局和我们的研究产品的特点有着重要关系。一方面，我们的ET-01是从基因层面、根本上治疗，具有一次性治愈希望，其结果是否成功黑白分明，临床试验结果和疗法效果容易判断；另一方面，相较于传统药物临床试验，所需入组患者人数也更少，因此相较于传统药物的临床试验，预计我们的ET-01临床试验所需要的整体时长能够缩短，这也决定了我们需要提前进行商业化的布局。

Q:从临床价值与商业价值两个方面，可以用哪些维度去评判一个药品的价值？

A:关于药品价值的评价，不同的视角会有不同的答案。患者最关心临床价值，药物必须是安全且有效，若能一次性治愈更好。在企业及投资者看来，药品不仅要有临床价值，还得有一定的商业价值，药品的销售是否能支撑其研发投入，能否带来一定的经济效益，是否能支持企业的长期创新和发展。

除此之外，也可以从其他角度分析，比如药品的创新性、市场门槛等。具体而言，当我们进行一些真正的创新研发时，或者首次对前沿技术进行转化时，我们没有经验可循，但一旦某个药品或者疗法转化成功之后，也意味着我们将之后的转化路径打通了，这时，或许我们只要变换其中一些元素，就能研发出新的药品或者疗法，从这一角度而言，该药品将具开创性意义。此外，从市场门槛来看，在一定的时间内，药品是否是独一无二的，是否能被其他药品代替或者其他药企复制，这些因素都会影响药品的价值。

Q:你认为目前Biotech公司在药品国际化过程中，有哪些优势？还有哪些待去完善的短板？

A:国际化确实是近些年国内创新生物医药发展的一个重要趋势。创新生物医药企业在国际化过程中的优势，在我看来有以下几点：

首先，创新药企在国际化方面具有人才优势。近两年，越来越多的海外人才回国加入或创办创新生物药企，这些具有国际医药行业背景的创始人或者管理者，他们对国外药品监管机构运营模式及国外生物医药产业环境更加了解，这对企业制定国际化的发展战略以及推进企业达成国际合作，起着重要的作用。

其次，国内创新药企实力的不断提升，是其走向国际化的重要保证。

最后，近两年国内在前沿生物技术领域的原始创新能力的提升，也是我们走向国际化的优势之一。

当然，在国际化的过程中中国Biotech企业还有很多需要完善的地方，比如人才储备方面，注册、专利、商业化等方面的国际人才都是公司走向国际化的重要支持。

Q:一个公司达到哪些指标，意味着国际化是成功的？

A:关于国际化公司的标准，从行业内来看，个人认为主要体现在以下几点：跨国BD合作能力、获得海外监管机构的认证、自主研发产品的海外临床试验、自主研发技术或产品的License out、自主研发产品的海外商业化能力等。

Q:不管是国内的集采、国谈，还是国际化，对药品生产商而言，降低成本是永远的命题。你认为研发试剂、设备，生产用耗材、设备的“国产替代”是否为实现成本降低的有效途径？

A:众所周知，细胞与基因治疗行业的生产工艺和体系非常重要，而其中关系到生产工艺质量的酶、细胞处理系统等原材料和设备目前一定程度上都是依赖进口，如果能实现国产高质量替代的话，不仅仅是生产成本的降低，同时也给国内企业提供了一个稳定的供应来源。